Genová terapie znamená, že člověku, který má poškozený gen, vložíte funkční gen. Evropská komise schválila tuto metodu pro jednu konkrétní léčbu. Léčba přípravkem Glybera využívá virus k infikování svalových buněk funkční kopií genu. Evropská komise udělila přípravku Glybera registraci, což znamená, že se může prodávat v celé EU.
Jeden z milionu lidí má poškozené kopie genu pro lipázu, který je potřebný k odbourávání tuků. V krvi se jim hromadí tuk, což vede k bolesti a zánětu slinivky břišní (pankreatitida). Je to život ohrožující onemocnění. Doposud jediným způsobem, jak tento stav zvládnout, je dieta s velmi nízkým obsahem tuků.
Při tomto použití je virus vektorem. To znamená, že je nosičem; gen byl vložen do virového genomu a virus jej vpraví do lidských buněk. Tato technika se nazývá transfekce. Tato technika se liší od techniky genového knokautu, která nepoužívá virový vektor.
