Genová terapie
Genová terapie znamená, že člověku, který má poškozený gen, vložíte funkční gen. Evropská komise schválila tuto metodu pro jednu konkrétní léčbu. Léčba přípravkem Glybera využívá virus k infikování svalových buněk funkční kopií genu. Evropská komise udělila přípravku Glybera registraci, což znamená, že se může prodávat v celé EU.
Jeden z milionu lidí má poškozené kopie genu pro lipázu, který je potřebný k odbourávání tuků. V krvi se jim hromadí tuk, což vede k bolesti a zánětu slinivky břišní (pankreatitida). Je to život ohrožující onemocnění. Doposud jediným způsobem, jak tento stav zvládnout, je dieta s velmi nízkým obsahem tuků.
Při tomto použití je virus vektorem. To znamená, že je nosičem; gen byl vložen do virového genomu a virus jej vpraví do lidských buněk. Tato technika se nazývá transfekce. Tato technika se liší od techniky genového knokautu, která nepoužívá virový vektor.
Genová terapie pomocí adenovirového vektoru. Nový gen je vložen do viru, který je poté vložen do člověka. Pokud je léčba úspěšná, nový gen vytvoří funkční enzym, který léčí nemoc.
Čína
Čína byla první zemí, která v roce 2003 schválila komerční výrobu genové terapie. Tato genová terapie je určena pro spinocelulární karcinom hlavy a krku (HNSCC) - rakovinu, která se v Číně vyskytuje v 10 % nových případů rakoviny. V Číně se každoročně objeví 2,5 milionu nových pacientů s rakovinou.
První komerční genová terapie na světě, prodávaná pod značkou Gendicine, rovněž využívá virus k vložení genu do lidského genomu.
Minulost
O možnosti genové terapie se začalo mluvit hned, jakmile byla známa úloha DNA a RNA. První konkrétní publikace se objevila v roce 1972.
Budoucnost
Mnoho dalších typů genové terapie je ve fázi zkoušek. Je zřejmé, že cyklus událostí bude součástí budoucí klinické medicíny: Geny se opraví pomocí genové terapie nebo vyřazení genů. Někdy se objevují problémy s vedlejšími účinky; ty mohou být odhaleny ve fázi zkoušení. V současné době existuje databáze, která obsahuje seznam všech známých klinických studií.
Otázky a odpovědi
Otázka: Co je to genová terapie?
Odpověď: Genová terapie je proces, při kterém se pacientovi vloží funkční gen, který nahradí poškozený gen.
Otázka: Jaký přípravek schválila Evropská komise pro genovou terapii?
Odpověď: Evropská komise schválila pro genovou terapii přípravek Glybera.
Otázka: Jak přípravek Glybera léčí genetickou poruchu?
Odpověď: Přípravek Glybera používá virus k infikování svalových buněk funkční kopií genu pro léčbu genetické poruchy.
Otázka: Co je to gen lipázy a proč je důležitý?
Odpověď: Gen pro lipázu je gen potřebný k rozkladu tuků. Je důležitý, protože poškozené kopie genu mohou způsobit hromadění tuků v krvi, což vede k zánětu slinivky břišní, který je životu nebezpečný.
Otázka: Jakou techniku používá společnost Glybera pro genovou terapii?
Odpověď: Společnost Glybera používá techniku transfekce, kdy virový vektor vpraví gen do lidských buněk.
Otázka: Co je virový vektor?
Odpověď: Virový vektor je nosič, který přenáší genetický materiál do buněk.
Otázka: Jak se liší technika transfekce od techniky genového knokautu?
Odpověď: Technika transfekce zahrnuje použití virového vektoru k vložení funkční kopie genu, zatímco technika genového knokautu virový vektor nepoužívá. Cílem techniky genového knokautu je odstranit nebo vyřadit gen.
